原標(biāo)題：CAR-T臨床數(shù)據(jù)驚艷世界 金斯瑞(01548)細(xì)胞療法規(guī)模變現(xiàn)已至黎明 在短短3日內(nèi)，從被FDA授予“突破性療法”認(rèn)定，到在ASH年會上公布最新臨床試驗結(jié)果受到全世界關(guān)注，金斯瑞(01548)的CAR-T細(xì)胞療法再次憑借亮眼的臨床數(shù)據(jù)，驚艷世界。

12月9日，在第61屆美國血液學(xué)會(ASH)年會上，金斯瑞子公司傳奇生物首次公布了其研究性BCMA CAR-T細(xì)胞療法在美國進(jìn)行的JNJ-68284528有效性及安全性的Ib/II期CARTITUTE -1研究的最新臨床試驗數(shù)據(jù)。

結(jié)果表明，該針對復(fù)發(fā)難治多發(fā)性骨髓瘤(R/R MM)的細(xì)胞療法，總緩解率(ORR)達(dá)到100%。

而就在12月7日，該CAR-T細(xì)胞療法剛剛獲美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)授予的“突破性療法”認(rèn)定。

早在今年2月和4月，金斯瑞的CAR-T細(xì)胞療法便先后獲得美國FDA孤兒藥認(rèn)證和歐洲藥品管理局優(yōu)先藥物認(rèn)定(PRIME)資格。

如今，該細(xì)胞療法再次獲得在國際權(quán)威認(rèn)可以及業(yè)內(nèi)認(rèn)同，向世界充分展現(xiàn)了中國生物醫(yī)藥企業(yè)的重要創(chuàng)新力。

臨床數(shù)據(jù)驚艷未來發(fā)展可期 通常來說，獲得FDA突破性療法認(rèn)定的藥品的初步臨床證據(jù)表明該療法在具有臨床意義的終點上顯示出可能比現(xiàn)有療法有實質(zhì)性改善。

此次在ASH大會上，傳奇生物通過公布其CAR-T細(xì)胞療法的階段性臨床數(shù)據(jù)，為這一療法獲得的權(quán)威認(rèn)定再提供了強有力的數(shù)據(jù)支持。

LCAR-B38M CAR-T細(xì)胞療法是傳奇生物自主研發(fā)的靶向B細(xì)胞成熟抗原(BCMA)的抗嵌合抗原受體(CAR)T細(xì)胞療法。

2017年6月，傳奇生物受邀參加美國臨床腫瘤學(xué)會年會(ASCO)，并憑借100%的客觀緩解率驚艷全場后，在國際上引起巨大反響，并于2018年獲得國家藥品監(jiān)督管理局首個CAR-T臨床試驗申請(IND)批件。

該療法是一種結(jié)構(gòu)新穎的CAR-T細(xì)胞療法，含有4-1BB共刺激結(jié)構(gòu)域和兩個BCMA靶向單域抗體，旨在增加抗體親和力，用于接受過既往包括蛋白酶體抑制劑，免疫調(diào)節(jié)劑和抗CD38抗體的治療方案和在末次治療期間或之后出現(xiàn)疾病進(jìn)展的復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤(RRMM)成年患者。

其臨床試驗自2018年起在中美兩地同時開展，其在治療中國復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤(R/R MM)患者的LEGEND-2臨床試驗中已經(jīng)表現(xiàn)出卓越的療效。

此次是傳奇生物首次公布在美國進(jìn)行的CARTITUTE -1研究的最新臨床試驗數(shù)據(jù)。

其結(jié)果于美國血液學(xué)會 (ASH)年會上的口頭匯報中進(jìn)行報告，并在官方ASH新聞節(jié)目(577號摘要)中進(jìn)行了強調(diào)。

試驗結(jié)果表明，JNJ-4528在治療29名R/R MM患者時表現(xiàn)出優(yōu)異的療效，在中位隨訪時間為6個月時，達(dá)到100%的總緩解率。

這些患者平均接受過5種前期療法，68%的患者對蛋白酶體抑制劑(PI)，免疫調(diào)節(jié)藥物(IMiD)，和抗CD38抗體三重耐藥，72%的患者接受過5種治療，31%的患者對5種療法耐藥。

69%的患者達(dá)到完全緩解(CR)或更佳，86%的患者達(dá)到非常好的部分緩解 (VGPR)或更佳，14%的患者達(dá)到部分緩解。

此外，66%的患者為嚴(yán)格意義上的完全緩解，這意味著靈敏的實驗室檢查和顯微鏡檢查均未發(fā)現(xiàn)血液、尿液和骨髓中有骨髓瘤蛋白或細(xì)胞的證據(jù)。

值得注意的是，所有達(dá)到完全緩解或更佳療效的患者中，所有可評估的骨髓微小殘留檢測在10的負(fù)5次方檢測敏感度水平上都顯示陰性結(jié)果。

中位隨訪6個月后，在 29例患者中有27例患者保持無疾病進(jìn)展。

此外，傳奇生物也在ASH年會上公布了在中國進(jìn)行的LEGEND-2(NCT03090659)I/II期、開放性、首次用于人體研究的更新數(shù)據(jù)。

這些更新的數(shù)據(jù)進(jìn)一步顯示了晚期復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤患者的長期緩解、安全性特征和完全緩解率。

從目前來看，JNJ-4528(LCAR-B38M)基本具備了全球同類最佳的潛力，隨著研究時間線的不斷推進(jìn)和產(chǎn)品逐步落地，這款細(xì)胞療法將進(jìn)一步打開金斯瑞的估值天花板。

積極布局商業(yè)化持續(xù)打造全球一流細(xì)胞治療平臺 要想將重磅產(chǎn)品化成估值的真金白銀，就需要公司積極布局商業(yè)化，持續(xù)增強全球細(xì)胞治療市場上的話語權(quán)和競爭力。

通過全球合作和持續(xù)打造全球一流細(xì)胞治療平臺，金斯瑞已經(jīng)走到了細(xì)胞療法規(guī)模變現(xiàn)的黎明。

2017年12月，金斯瑞子公司傳奇生物與楊森公司簽訂了一項全球合作和許可協(xié)議，共同開發(fā)和商業(yè)化治療多發(fā)性骨髓瘤的LCAR-B38M/JNJ-4828。

楊森向金斯瑞支付3.5億美元首期款及后續(xù)里程碑付款，創(chuàng)下了其時中國藥企對外專利授權(quán)首付款最大金額記錄及合作最優(yōu)條件。

傳奇生物CEO許遠(yuǎn)博士表示，“在和楊森的合作下，我們致力于LCAR-B38M/JNJ-4528的臨床開發(fā)，并努力將這一試驗性治療方法應(yīng)用于多發(fā)性骨髓瘤患者，為其提供一種新的治療方法。

” 除此之外，打造全球一流細(xì)胞治療平臺也成為未來金斯瑞增強在全球細(xì)胞治療市場上話語權(quán)和競爭力的重要一環(huán)。

金斯瑞憑借領(lǐng)先的納米抗體技術(shù)和一流的細(xì)胞治療平臺構(gòu)建多個在研產(chǎn)品。

目前，血液腫瘤的CD19/CD22、CD33/CLL-1已處于研究者發(fā)起臨床I期階段，實體瘤的Claudin18.2處于研究者發(fā)起臨床I期階段。

公司預(yù)計在2020年上半年，將有第二個或者第三個產(chǎn)品申報IND。

對于一家創(chuàng)新型生物醫(yī)藥公司而言，不斷的創(chuàng)新和進(jìn)步才是保持領(lǐng)先的核心要素。

因為在創(chuàng)新型生物醫(yī)藥公司發(fā)展的背后，技術(shù)與專利的競爭從未間斷。

正如金斯瑞創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官章方良博士所言：“我們很高興看到美國CARTITUDE-1研究的初步數(shù)據(jù)和中國Legend -2研究的長期隨訪數(shù)據(jù)。

我們也深知，這僅是生物醫(yī)藥創(chuàng)新道路上的里程碑，我們還是要不斷與時間賽跑、與困難斗爭，為中國乃至全球的患者帶來更多希望。

我們會不斷通過本土創(chuàng)新和國際合作加速新藥研發(fā)，在生命面前，這是所有生物醫(yī)藥人義不容辭的使命。

” 因此，此次LCAR-B38M CAR-T細(xì)胞療法的最新臨床實驗數(shù)據(jù)公布只是金斯瑞的階段性勝利，公司要想在細(xì)胞療法領(lǐng)域獲得最終的碩果還需持續(xù)的努力，而投資者要做的則是耐心的等待與支持。

(責(zé)任編輯：DF526)。