CAR-T細胞免疫治療技術或將成為中國藥企最有可能與全球巨頭同臺競技的生物科技領域，而傳奇生物無疑搶得了先機。

近日，2019(第十屆)細胞治療國際研討會在上海舉行，傳奇生物榮獲“中國細胞治療企業創新突破獎”。

而在此前剛剛結束的第二屆“轉化醫學獎勵計劃”頒獎儀式暨轉化醫學國家重大科技基礎設施聯盟會議上，傳奇生物首席科學官范曉虎博士榮獲轉化醫學創新獎。

傳奇生物連續獲得各類榮譽，得益于其自主開發的治療復發難治性多發骨髓瘤產品LCAR-B38M.LCAR-B38M是中國第一個獲得CAR-T藥物臨床試驗申請(IND)批件，同時也是目前唯一在中、美、歐同時進行注冊臨床試驗的CAR-T藥物產品。

此前，傳奇生物憑借LCAR-B38M優異的臨床數據令世界驚艷，其后更是吸引了國際醫藥巨頭的全球合作與巨額知識產權付費。

國際化布局 據了解，從誕生之日起，傳奇生物就將自己定位為一家國際化的公司。

其母公司金斯瑞生物科技，創始人章方良博士畢業于美國杜克大學，曾在美國先靈葆雅工作，擁有多項發明專利。

金斯瑞生物科技于2002年成立于美國新澤西州，是全球首家商業化基因人工合成公司。

2004年，章方良回到中國南京，帶領金斯瑞在中國踏上了迅猛發展的征程。

目前，金斯瑞已迅速成長為全球基因合成的龍頭企業，占據全球超過25%的基因合成市場，為全球160多個國家和地區的30多萬客戶提供服務與產品。

2014年，全球最早在人類發現獲得性B細胞免疫耐受現象并闡明其機理的著名學者范曉虎從加拿大回國，加盟金斯瑞。

最初范曉虎負責抗體蛋白工程業務，從事駱駝納米抗體外包服務。

正是這段經歷讓他發現了美洲駝體內獨特的抗體優異性，從而設計出了有獨特優勢的CAR-T技術平臺。

很快，金斯瑞成立控股子公司傳奇生物，依托金斯瑞的資金和在基因合成領域擁有的技術優勢，范曉虎帶領團隊迅速開發了大量創新型CAR-T技術平臺并設計研發了許多技術領先的產品。

數年后，國內首個國家藥品監督管理局(原國家食品藥品監督管理總局)受理臨床試驗申請(IND)批件的CAR-T產品誕生。

也就是說，成立伊始，傳奇生物的戰略就是布局全球市場。

其所有產品、管線、知識產權都是全球申請PCT。

據了解，目前傳奇在美國、歐洲多處建有實驗室和生產設施，并吸引了一批國際頂尖科研人員加盟。

目前，傳奇生物的LCAR-B38M是唯一在中、美、歐同時進行注冊臨床試驗的CAR-T藥物產品。

依托全球化布局，并憑借優異的創新能力，傳奇生物迅速得到國際醫藥界的認可。

2018年5月，LCAR-B38M獲得了美國FDA的IND批件，2019年2月，又獲得美國FDA的孤兒藥資格。

2019年4月，LCAR-B38M獲得歐洲藥品管理局(EMA)優先藥物認定(PRIME)資格，是國內首個獲得此認證的CAR-T產品。

幾乎同時，國家轉化醫學中心(上海)與傳奇生物合作，在國際綜合性權威學術期刊《美國科學院院刊》(PNAS)發表了關于此產品多中心臨床試驗結果的學術論文，研究結果與西安交通大學附屬第二醫院已報道的結果都顯示了該產品明顯優于世界其他同類產品，“中國創造”的生物治療產品已站上了世界舞臺，將成為引領該領域發展的新標桿。

對標巨頭 傳奇生物的異軍突起吸引了國際醫藥巨頭的關注，據了解，最開始，傳奇生物和金斯瑞就將對標物就瞄準了業界巨頭，以期望與巨人同行才能跑得更快。

2017年6月，傳奇生物受邀參加美國臨床腫瘤學會年會(ASCO)，憑借在治療復發難治性多發性骨髓瘤病人的臨床數據達到100%的客觀緩解率驚艷了全場，引起了強烈的國際反響。

通過ASCO官方的新聞發布會推介，這項突破性成果被全世界大量媒體廣泛報道。

驚艷的數據引起了楊森(強生)公司制藥的關注。

一個月之后，楊森(強生)公司的高管決定親自飛往南京進行調研。

在隨后的近5個月時間內，楊森(強生)公司先后派出各種專業團隊到南京現場調研，并在全球召集超過100人以上的專業人員參與各類盡職調查，包括傳奇生物的臨床前研究數據、專利知識產權布局、生產工藝與流程等。

2017年12月，傳奇生物與楊森(強生)公司達成全球合作和許可協議，雙方共同開發和商業化這款BCMA CAR-T產品。

楊森向傳奇生物支付3.5億美元的首期款以及后續更高金額的里程碑付款，創下其時中國藥企對外專利授權首付款最大金額記錄及合作最優條件。

與楊森(強生)公司的合作，不僅使得傳奇生物獲得巨額的資金支持，更可以在海外臨床試驗、申報審批、市場開拓等各個方面獲得支持。

目前，傳奇生物一躍成為世界上最大的CAR-T研發公司之一，擁有研發人員超過300人，其未來目標是在CAR-T領域做成全球第一。

不僅是子公司傳奇生物與頂尖的跨國公司合作，今年3月，傳奇母公司金斯瑞也與全球領先的科技公司默克簽署協議，建立專注于質粒和病毒載體生產的戰略聯盟。

此前，金斯瑞一直被視為傳統的CRO公司，但其實，金斯瑞近年來已逐步將業務擴展并聚焦于四大主航道：生命科學服務及產品(CRO)、合成生物學產品(工業酶)、生物藥開發服務及以傳奇生物為代表的細胞治療四大領域。

據了解，此次合作，默克公司計劃為金斯瑞提供從實驗室開發到大規模GMP制造的全方位產品、培訓和咨詢服務，包括工藝設計、設備概念設計和治療管理體系的建立。

這也是金斯瑞依托其在基因合成領域擁有的技術優勢，大力發展其生命科學服務及產品業務后布局全產業鏈的戰略要求。

業內人士分析，雙方這次合作的目的在于尋找降低細胞基因療法生產成本的有效途徑，從供應鏈端解決成本的問題。

據了解，成本問題是影響未來CAR-T療法普及推廣的一個瓶頸問題，包括CAR-T療法在內的細胞基因治療的特點就是小批量、多批次，很自然的它的生產成本就會比較高。

據悉，細胞治療在美國的使用有一個很大的障礙就是費用非常高，一個病例要花費數十萬美金。

中國CAR-T市場需要資金支持 傳奇生物的迅速崛起，也是近年來中國的生物技術產業高速發展的一個縮影。

一直以來，中國在化學藥、單抗生物藥領域都大幅落后西方國家，一直扮演追趕者的角色。

近年來，中國的生物技術產業正在強勢崛起，特別是在CAR-T細胞免疫治療領域，使中國藥企已經有足夠的實力與全球巨頭同臺競技，在某些方面甚至走在了西方國家的前面。

公開信息顯示，在國家藥品監督管理局(原國家食品藥品監督管理總局)2017年底頒布《細胞治療產品研究與評價技術指導原則》后，中國CAR-T臨床申報迅速增加。

目前，中國有超過130家公司正在開發細胞和基因療法，涵蓋CAR-T/T細胞受體療法(TCR-T)和腺相關病毒(AAV)到溶瘤病毒，臨床研究數量已經超過美國。

對于中國CAR-T市場的興起，生物制藥界人士們認為，市場在那里，病人的需求在那里，所以這個領域的發展是不可阻擋的。

但分析人士同時指出，中國市場蓬勃興起的背后還有許多瓶頸問題需要解決。

如對實體腫瘤治療效果還不是很理想，治療成本十分高昂等。

但最主要的問題還是研發向生產的轉化能力問題，這需要大量的資金支持。

如絕大部分中國公司基本上都要靠自己研發產品、建立知識產權，而最大的缺位就是在后端沒有轉化的經驗，人才、軟硬件設備全都是欠缺的。

CAR-T產品按藥物進行上市監管，商業化面臨的挑戰和生物科技公司做科研研發是完全不一樣的。

按醫藥標準，就要有GMP生產體系、質量驗證檢驗體系，這都需要大量人員、設備、資金投入，對于一些科學家團隊組成的初創性企業來講，這樣的資金投入幾乎是個天文數字。

因此，中國CAR-T領域的進一步發展，資金的支持是必不可少的。

以傳奇生物為例，范博士表示，傳奇生物能夠心無旁騖地專注于研發，既得益于母公司金斯瑞生物科技在基因合成領域擁有的技術優勢，還受益于金斯瑞提供的資金支持。

作為全球基因合成的龍頭企業，金斯瑞一直大力發展其生命科學服務及產品業務，經過17年的發展，該項業務已經成為整個集團的主要收入來源，孵化出了其他下游業務，并為其提供資金支持。

目前，傳奇生物已經開展CAR-T通用型產品的研發，以降低生產成本。

同時，傳奇生物還在積極布局細胞療法在其他疾病領域的研發管線，包括急性髓細胞性白血病、淋巴瘤、胃癌、卵巢癌、自身免疫病，傳染性疾病等。

而金斯瑞也會在生物科技產業的其他細分領域繼續取得更多突破，為CRO行業的發展提供重要的參考意義。

(責任編輯：DF506)。